方澍晨丨撰文

又一丨編輯

已成立32年的美國(guó)老牌制藥公司福泰制藥，是創(chuàng)新藥領(lǐng)域的暢銷(xiāo)書(shū)《十億美元分子》的故事主角。

90年代，10億美金是一款最暢銷(xiāo)藥物的標(biāo)志，書(shū)中講述了那個(gè)時(shí)代的創(chuàng)新藥企福泰，提出“基于結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)藥物”的顛覆性想法，繼而打造藥品的艱難歷程。而現(xiàn)在的暢銷(xiāo)藥物早已進(jìn)入了百億美金時(shí)代。

幸運(yùn)的是，福泰還活著，它當(dāng)初的設(shè)想并未如愿實(shí)現(xiàn)，它帶著當(dāng)初的顛覆性精神進(jìn)入了干細(xì)胞領(lǐng)域，并在2021年10月18日，宣布了一個(gè)重磅的消息：

一名嚴(yán)重的1型糖尿病患者，接受其名為VX-880的療法后，實(shí)現(xiàn)了胰島細(xì)胞功能的“穩(wěn)健恢復(fù)”。“穩(wěn)健恢復(fù)”伴隨著嚴(yán)格的科學(xué)指標(biāo)：這名患者每天需要注射的胰島素減少了91%。

這種療法，簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)是胰島β細(xì)胞移植。不過(guò)，與常規(guī)胰島移植不同，這些胰島β細(xì)胞都是由干細(xì)胞分化而來(lái)，有望使接受移植的患者不需要終身免疫抑制。

這是干細(xì)胞帶來(lái)的又一個(gè)希望。福泰制藥計(jì)劃在2022年向FDA提交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。有人認(rèn)為它或許可以突破“在干細(xì)胞領(lǐng)域，F(xiàn)DA尚未批準(zhǔn)任何一款干細(xì)胞藥物”的困境。

自被發(fā)現(xiàn)那天起，干細(xì)胞就寄托著人類(lèi)健康的終極夢(mèng)想。世紀(jì)之交的科學(xué)進(jìn)展更給人類(lèi)帶來(lái)巨大希望。但這一“終極夢(mèng)想”，離實(shí)現(xiàn)還有很長(zhǎng)的距離。

在有嚴(yán)格且成熟審批流程的藥物領(lǐng)域，至今極少有干細(xì)胞藥物完成三期臨床試驗(yàn)：全世界所有國(guó)家加起來(lái)，經(jīng)審批上市的相關(guān)藥物也不過(guò)十余種，而且聚焦于骨科康復(fù)、潰瘍、移植物抗宿主病等少量適應(yīng)癥。

該如何監(jiān)管它，作為一種療法，還是一種藥物？曾在多年里爭(zhēng)論不休。

在這爭(zhēng)論的過(guò)程中，在多個(gè)國(guó)家，干細(xì)胞被一些企業(yè)宣傳為“無(wú)所不能的神藥或療法”，可以滿(mǎn)足人們從疾病治療到延年益壽等醫(yī)療、保健、美容各個(gè)領(lǐng)域的需求。

這個(gè)百億美元的領(lǐng)域混雜著各種追求和欲望：在科學(xué)上的多種可能；人們對(duì)健康、青春無(wú)止境的需求；監(jiān)管部門(mén)對(duì)新生事物的茫然無(wú)措；科學(xué)家、藥企和患者對(duì)新療法和新藥物的渴望；不良商家對(duì)于金錢(qián)的渴望……

干細(xì)胞到底是騙局還是醫(yī)學(xué)的未來(lái)？它可能通過(guò)怎樣的方式、解決人類(lèi)哪些痛苦？又有哪些干細(xì)胞療法已經(jīng)或正在被現(xiàn)代醫(yī)學(xué)驗(yàn)證？各國(guó)監(jiān)管部門(mén)對(duì)其看法如何？相關(guān)產(chǎn)業(yè)發(fā)展的問(wèn)題有哪些？

解答完這些問(wèn)題，百億美元領(lǐng)域才會(huì)成為真正價(jià)值的增值，而不是充斥著騙局和泡沫的蕪亂之地。

-01-

干細(xì)胞幻想

“你之所以活著，是因?yàn)槟悴粩嗟馗赂鞣N組織和器官，或讓它們恢復(fù)活力。在體內(nèi)，皮膚、腸道和血液等細(xì)胞逐漸成熟，在一段時(shí)間內(nèi)發(fā)揮功能，然后過(guò)期，被不斷更新的細(xì)胞取代，從而更新組織。在每一個(gè)發(fā)生這種年輕化過(guò)程的組織中，都存在一個(gè)產(chǎn)生這些分化細(xì)胞的來(lái)源。這個(gè)來(lái)源被稱(chēng)為 ‘干細(xì)胞’?！?

美國(guó)生物學(xué)家阿諾德·卡普蘭在他的主頁(yè)上這樣寫(xiě)道。1969年以來(lái)，他一直在凱斯西儲(chǔ)大學(xué)工作，這是一所位于美國(guó)俄亥俄州克里夫蘭市的研究型私立大學(xué)。

他更為著名的身份是“間充質(zhì)干細(xì)胞之父”。1991年，他從骨髓中分離出一些細(xì)胞，發(fā)現(xiàn)在他制作、完善的某種培養(yǎng)基中，它們可以分化為肌肉、軟骨、骨骼或脂肪。他將這些細(xì)胞命名為“間充質(zhì)干細(xì)胞”（簡(jiǎn)稱(chēng) MSC） 。后來(lái)，學(xué)界發(fā)現(xiàn)，這種細(xì)胞還可以從脂肪、血液等處獲取，來(lái)源十分廣泛。

如今全世界已獲批上市的干細(xì)胞藥物，大多數(shù)正是用了這種細(xì)胞。

在間充質(zhì)干細(xì)胞之外，當(dāng)前干細(xì)胞領(lǐng)域的另外兩種主要研究對(duì)象，在那些年也出現(xiàn)了劃時(shí)代的進(jìn)展：1998年，可以分離、在體外培養(yǎng)的人類(lèi)胚胎干細(xì)胞（簡(jiǎn)稱(chēng) ES)；2007年第一次得到的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（ iPSC ），發(fā)現(xiàn)者日本京都大學(xué)教授山中伸彌在2012年因此獲得了諾貝爾獎(jiǎng)。

這三種干細(xì)胞的研究，都在當(dāng)時(shí)給科學(xué)界帶來(lái)了極大的希望。相關(guān)研究很快在多個(gè)國(guó)家進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。但不像有成熟審批機(jī)制的藥品一樣，進(jìn)入臨床試驗(yàn)，就意味著離結(jié)局（成功上市或失?。└M(jìn)一步。當(dāng)干細(xì)胞研究進(jìn)入臨床試驗(yàn)，卻往往就此沒(méi)有了下文。

批準(zhǔn)成藥的干細(xì)胞藥品，寥寥無(wú)幾。

間充質(zhì)干細(xì)胞的命名者、美國(guó)生物學(xué)家阿諾德·卡普蘭創(chuàng)立了全球第一家間充質(zhì)干細(xì)胞公司Osiris Therapeutics。距離他命名這類(lèi)干細(xì)胞的21年后，在2012年，該公司的一種相關(guān)藥品在加拿大獲批上市，適應(yīng)癥為移植物抗宿主病。

21年，對(duì)于創(chuàng)新藥的研發(fā)，過(guò)于漫長(zhǎng)。

-02-

中國(guó)干細(xì)胞亂象

一邊是極嚴(yán)格的監(jiān)管，另一邊卻是瘋狂的濫用。不只在美國(guó)，干細(xì)胞的濫用已成為世界性問(wèn)題。

在中國(guó)也不例外。外科醫(yī)生出身的王萬(wàn)民從事干細(xì)胞與免疫細(xì)胞臨床試驗(yàn)多年，他回憶，21世紀(jì)初的前十幾年，“干細(xì)胞是個(gè)風(fēng)口，豬都能飛起來(lái)”。

他還記得當(dāng)年常聽(tīng)說(shuō)的亂象。比如，有的醫(yī)院從公立醫(yī)院“挖”腦癱病人出來(lái)，給病人打干細(xì)胞。而醫(yī)院的產(chǎn)能達(dá)不到，回輸給病人的甚至只是生理鹽水，“好一點(diǎn)的加白蛋白”。他將這類(lèi)行為斥為“殺人”，“嚴(yán)重影響和滯后了這個(gè)行業(yè)的發(fā)展”。

“當(dāng)年很多人都是掙快錢(qián)的。而不論是做細(xì)胞治療，還是從事生物領(lǐng)域的研究，都應(yīng)該是很科學(xué)的?！彼u(píng)論。

“中國(guó)的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)，是從以醫(yī)院為主體的醫(yī)療技術(shù)探索開(kāi)始的。有一段時(shí)期，由于監(jiān)管政策的不明朗，干細(xì)胞治療屬于醫(yī)療技術(shù)還是藥品處于長(zhǎng)期爭(zhēng)論之中。當(dāng)時(shí)，很多企業(yè)與醫(yī)院合作，同時(shí)開(kāi)展干細(xì)胞和免疫細(xì)胞治療”?！案杉?xì)胞者說(shuō)”科普平臺(tái)創(chuàng)始人步步先生總結(jié)，他同時(shí)也是某干細(xì)胞研究機(jī)構(gòu)的科研人員。

中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院院長(zhǎng)戎利民在接受《廣東科技報(bào)》采訪時(shí)曾提到，2007年至2012年期間，我國(guó)基本奉行了“干細(xì)胞是醫(yī)療手段而不是藥物”的監(jiān)管思想?！霸谶@一指導(dǎo)思想下，全國(guó)超過(guò)62%的甲級(jí)醫(yī)院均開(kāi)展了不同程度的干細(xì)胞治療業(yè)務(wù)。一方面干細(xì)胞研究與應(yīng)用迎來(lái)了蓬勃發(fā)展，另一方面也造成一些行業(yè)亂象的滋生?！?

2012年4月，《自然》刊文描述了干細(xì)胞亂象在中國(guó)的情況，指出有幾家公司“在網(wǎng)站上宣傳帕金森病、糖尿病和自閉癥等嚴(yán)重疾病的治療方法，并吸引了成千上萬(wàn)來(lái)自海外的醫(yī)療游客”。

此前，在2011年，中國(guó)衛(wèi)生部和國(guó)家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用自查自糾工作的通知》，明確提出：停止沒(méi)有經(jīng)過(guò)這兩部門(mén)批準(zhǔn)的干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用等活動(dòng)，停止所有的新項(xiàng)目審批。

《自然》的這篇文章刊發(fā)后，監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)干細(xì)胞行業(yè)的監(jiān)管進(jìn)一步加強(qiáng)。

干細(xì)胞監(jiān)管政策收緊，原先同時(shí)做兩種業(yè)務(wù)的醫(yī)院和企業(yè)轉(zhuǎn)而將重心放到免疫細(xì)胞上。到2016年發(fā)生魏則西事件，免疫細(xì)胞治療也“熄火”了。監(jiān)管部門(mén)開(kāi)始了新一輪的行業(yè)整頓。

-03-

中美尚未有干細(xì)胞藥物上市，為什么？

作為藥品審批的最權(quán)威機(jī)構(gòu)的美國(guó)FDA，仍未正式批準(zhǔn)任何一種干細(xì)胞藥品。

FDA對(duì)這一新興療法一直持有十分審慎的態(tài)度。而世紀(jì)之交干細(xì)胞熱潮催生的許多企業(yè)，已經(jīng)有些等不及了——多年巨大投入之下，回報(bào)遙遙無(wú)期。同時(shí)，臨床上又有著迫切的需求——畢竟，人類(lèi)肉體還有那么多痛苦無(wú)藥可治，而可算健康的人們也總有更多追求。

2010年，F(xiàn)DA將一家從事干細(xì)胞療法的公司告上法庭，命令其停止用自體干細(xì)胞治療關(guān)節(jié)疼痛等治療。

該公司負(fù)責(zé)人稱(chēng)，這些細(xì)胞在被注射回病人體內(nèi)之前并沒(méi)有進(jìn)行明顯修改，因此治療應(yīng)該算作常規(guī)的醫(yī)療實(shí)踐，不應(yīng)作為藥物被管理。

不過(guò)，華盛頓特區(qū)地方法院最終認(rèn)為“這些細(xì)胞的生物學(xué)特性在處理過(guò)程中發(fā)生了改變”，并非最低限度的加工，同意FDA給該公司的禁令。更重要的是，法院承認(rèn)干細(xì)胞療法應(yīng)視為藥物，F(xiàn)DA擁有管理權(quán)。

干細(xì)胞應(yīng)按醫(yī)療技術(shù)還是藥物管理，對(duì)中國(guó)監(jiān)管部門(mén)來(lái)說(shuō)也是個(gè)難題。一位干細(xì)胞領(lǐng)域?qū)＜腋嬖V深藍(lán)觀，衛(wèi)生部、藥監(jiān)局之間曾對(duì)此長(zhǎng)期舉棋未定。而干細(xì)胞藥物如何審批，對(duì)藥監(jiān)局來(lái)說(shuō)也是個(gè)全新課題。他申報(bào)的一種相關(guān)藥物臨床試驗(yàn)，審批就曾經(jīng)歷了這段歷史變遷。

“藥監(jiān)局覺(jué)得這是國(guó)際上尚未可借鑒的先例，前行艱難。衛(wèi)生部想收回按醫(yī)療技術(shù)來(lái)管理，但國(guó)際上多按藥品管理。上位法是藥品法，它要求按照藥品標(biāo)準(zhǔn)做很多的研究。所以衛(wèi)生部最終還是交給了藥監(jiān)局。”他分析。

政策的再次巨變發(fā)生于2017年底，《細(xì)胞制品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》出臺(tái)，重新啟動(dòng)了細(xì)胞治療產(chǎn)品的研究和注冊(cè)申請(qǐng)。這也被業(yè)內(nèi)解讀為細(xì)胞治療政策上的轉(zhuǎn)折點(diǎn)。

2017年底，CDE首次受理CAR-T藥物注冊(cè)申請(qǐng)。2018年6月，國(guó)內(nèi)首個(gè)“人牙髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”新藥注冊(cè)申請(qǐng)也獲受理。這讓中國(guó)干細(xì)胞企業(yè)看到了機(jī)會(huì)的曙光。

隨著臨床默許制的落地，更多CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品、干細(xì)胞藥物的IND申請(qǐng)獲得受理和臨床試驗(yàn)許可。細(xì)胞藥物申報(bào)和審批勢(shì)頭良好，行業(yè)一片欣欣向榮。如今，中國(guó)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)的數(shù)量在全世界達(dá)到“數(shù)一數(shù)二”的水平。

一位業(yè)內(nèi)人士分析，這樣的變化，一定程度上與CDE的改革有關(guān)。那幾年，CDE招進(jìn)了大量精英人才?！耙郧拔矣浀盟幈O(jiān)局大樓，負(fù)責(zé)藥品審批的才200多人，后來(lái)變成1000多人?！?

近幾年，中國(guó)還出臺(tái)了多個(gè)支持干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展的政策。根據(jù)中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)的公示信息，目前有100個(gè)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目完成備案，進(jìn)行新藥注冊(cè)申報(bào)并獲批的細(xì)胞產(chǎn)品也有二十個(gè)左右。

不過(guò)，與美國(guó)一樣，中國(guó)至今尚未有干細(xì)胞藥物獲批上市。

干細(xì)胞藥物研發(fā)和生產(chǎn)的成本都比化藥高。干細(xì)胞研發(fā)公司漢氏聯(lián)合董事長(zhǎng)韓忠朝告訴深藍(lán)觀，現(xiàn)在研發(fā)一款間充質(zhì)干細(xì)胞新藥，通常要耗費(fèi)1至5億。而在相關(guān)工藝還不成熟的過(guò)去，曾經(jīng)需要更多。“以前都是說(shuō)10年、10億美元，才能出來(lái)一款I(lǐng)類(lèi)新藥。在中國(guó)就要10億人民幣?！彼貞?。

新藥研發(fā)投入如此大，而申報(bào)的新藥遲遲不能通過(guò)審批，對(duì)企業(yè)來(lái)說(shuō)壓力非常大。

因此，相關(guān)企業(yè)往往需要尋求其他資金來(lái)源。“包括上科創(chuàng)板，也有很多新藥是大藥企投資。”韓忠朝說(shuō)。他創(chuàng)立的漢氏聯(lián)合，如今已有五款圍產(chǎn)期來(lái)源間充質(zhì)干細(xì)胞藥物經(jīng)藥監(jiān)局批準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。同時(shí)，這家企業(yè)還有胎盤(pán)干細(xì)胞存儲(chǔ)業(yè)務(wù)，并向其他藥企提供干細(xì)胞領(lǐng)域的CDMO服務(wù)，也為一些醫(yī)院的臨床試驗(yàn)制備干細(xì)胞。

多名業(yè)內(nèi)人士指出，F(xiàn)DA仍是國(guó)際藥物審批的風(fēng)向標(biāo)。CDE至今未批準(zhǔn)干細(xì)胞藥物，多少是受了FDA的影響。

在部分國(guó)家，不少干細(xì)胞藥物在二期試驗(yàn)之后就獲批上市了。而FDA相對(duì)謹(jǐn)慎，不少藥物的一、二期試驗(yàn)數(shù)據(jù)不錯(cuò)，但倒在了最關(guān)鍵的第三期。

中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)副理事長(zhǎng)吳朝暉分析，中美至今尚未批準(zhǔn)干細(xì)胞藥物，一定程度上也是細(xì)胞本身特質(zhì)所致。

“干細(xì)胞產(chǎn)品個(gè)體的差異可能比較大，不像傳統(tǒng)的小分子藥品一致性比較好。這也是今后這個(gè)行業(yè)需要解決的問(wèn)題：這種一致性，你的工藝能不能解決？”吳朝暉指出，免疫細(xì)胞其實(shí)也有類(lèi)似問(wèn)題。

“細(xì)胞很神奇也很復(fù)雜，現(xiàn)在還有值得研究的地方。細(xì)胞到底是怎樣的產(chǎn)品，應(yīng)該怎么管理，或者說(shuō)審核有什么樣的標(biāo)準(zhǔn)，這也是值得探討的?！眳浅瘯熣f(shuō)。

-04-

推動(dòng)又一輪新藥研發(fā)熱潮

這些年，關(guān)于干細(xì)胞相關(guān)的臨床試驗(yàn)一直在進(jìn)行中，希望仍然不斷傳來(lái)。

2018年，南京鼓樓醫(yī)院宣布，間充質(zhì)干細(xì)胞治療卵巢早衰的臨床試驗(yàn)效果不錯(cuò)，已有受試者病情好轉(zhuǎn)并順利懷孕生產(chǎn)。

而《自然》《科學(xué)》《細(xì)胞》等世界頂級(jí)刊物也在不斷報(bào)道新的進(jìn)展：在不同的臨床試驗(yàn)中，科學(xué)家已成功使用人類(lèi)胚胎干細(xì)胞來(lái)修復(fù)小鼠的聽(tīng)覺(jué)神經(jīng)，用 iPSC 來(lái)治療帕金森、脊髓損傷、青光眼、黃斑變性或修復(fù)受損角膜……

其間，也夾雜著一些爭(zhēng)議。比如：間充質(zhì)干細(xì)胞到底算不算干細(xì)胞？

卡普蘭當(dāng)初將其命名為干細(xì)胞并得到業(yè)界承認(rèn)，是因?yàn)樗鼈冊(cè)隗w外培養(yǎng)中可以分化出骨骼和脂肪等多種組織。但后來(lái)研究者們發(fā)現(xiàn)，它分化成人體組織的情況在人體內(nèi)并不會(huì)發(fā)生（不具有真正的“干性”）。隨后還有研究發(fā)現(xiàn)，來(lái)自于不同組織的間充質(zhì)干細(xì)胞的分子特征經(jīng)常不一致，在基因表達(dá)和分化能力方面也存在巨大差異。后來(lái)，卡普蘭也承認(rèn)當(dāng)時(shí)對(duì)它在體內(nèi)分化能力的推測(cè)“是一個(gè)錯(cuò)誤”。

不過(guò)，科學(xué)界仍然認(rèn)同間充質(zhì)干細(xì)胞的另一個(gè)功能：修復(fù)微環(huán)境，讓其他細(xì)胞更好地生存。

王萬(wàn)民還記得在華南某公立醫(yī)院工作時(shí)一個(gè)“很完美的病案”。那是一名48歲的糖尿病人，血糖很高、很難控制，腳被燙傷后造成大面積潰瘍，深可見(jiàn)骨。“外科做了常規(guī)處理，再發(fā)展下去會(huì)惡化形成壞疽必須截肢?！蓖跞f(wàn)民回憶。

當(dāng)時(shí)，他受內(nèi)分泌科之邀去會(huì)診，參與了治療。他的團(tuán)隊(duì)在病人的潰瘍面周?chē)⑸淞四殠?lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞。“一周后，傷口開(kāi)始慢慢愈合。經(jīng)過(guò)18天的治療，傷口完全愈合?！彼貞?，再去做加強(qiáng)CT，發(fā)生嚴(yán)重潰瘍的下肢側(cè)支循環(huán)已建立。

今年，看到細(xì)胞治療的發(fā)展前景，他在深圳創(chuàng)立了一家公司，與醫(yī)院合作進(jìn)行包括干細(xì)胞在內(nèi)的臨床試驗(yàn)。

如今，全球有數(shù)千項(xiàng)與間充質(zhì)干細(xì)胞相關(guān)的臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行，探索使用它們治療近千種疾病，包括類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、急性心肌梗塞、中風(fēng)、克羅恩病、慢性心力衰竭……這兩年，還有研究團(tuán)隊(duì)用它進(jìn)行了治療新冠肺炎的臨床試驗(yàn)，顯示了一定效果：減少炎癥，增加T細(xì)胞數(shù)量，并修復(fù)了一些肺部組織。

一些知名藥企也在該領(lǐng)域有所涉獵。比如諾華正與Mesoblast公司合作，用這種干細(xì)胞研發(fā)治療急性呼吸窘迫綜合征的新療法。

與間充質(zhì)干細(xì)胞不同，iPSC和胚胎干細(xì)胞的分化功能仍然讓人滿(mǎn)懷希望。不過(guò)，它們也具有一定的致瘤性?？茖W(xué)界需要解決的是，如何降低甚至防止這種風(fēng)險(xiǎn)。

目前，科學(xué)家已可以將這兩種干細(xì)胞在體外誘導(dǎo)形成類(lèi)似相應(yīng)器官結(jié)構(gòu)和功能的細(xì)胞團(tuán)，如腎臟、肝臟、前列腺、胰腺和視網(wǎng)膜等。

由于胚胎干細(xì)胞有倫理爭(zhēng)議，業(yè)界用得最多的，還是iPSC。iPSC已對(duì)新藥研發(fā)作出了貢獻(xiàn)，還可能成為細(xì)胞治療發(fā)展的下一個(gè)風(fēng)口。

一些干細(xì)胞企業(yè)將這類(lèi)細(xì)胞向藥企銷(xiāo)售，用于新藥的分子篩選，以及在臨床前試驗(yàn)中驗(yàn)證新藥的效果和毒性。使用這樣的細(xì)胞，可以減少實(shí)驗(yàn)動(dòng)物的使用，還能提高新藥研發(fā)的效率，大大降低成本。

此外，不少知名藥企開(kāi)始布局由iPSC開(kāi)發(fā)的各種細(xì)胞療法。拜耳前年宣布收購(gòu)一家iPSC平臺(tái)，即為一例。

還有藥企將iPSC分化成NK細(xì)胞和T細(xì)胞，然后將其制成通用型的CAR-T和CAR-NK，比如美國(guó)細(xì)胞治療企業(yè)Fate Therapeutics。該公司由此開(kāi)發(fā)的一種通用型CAR-NK療法，已獲FDA批準(zhǔn)上市。這家公司正與楊森公司和小野制藥合作，利用其 iPSC 平臺(tái)開(kāi)發(fā)新型CAR-NK和CAR-T療法。

近兩年，中國(guó)也有多家專(zhuān)注iPSC藥物開(kāi)發(fā)的公司成立，并得到大筆融資。

醫(yī)藥魔方Pharma Invest數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，2021 H1全球細(xì)胞療法領(lǐng)域涉及融資約60起(包括IPO融資)，總金額超73億美元，其中中國(guó)超20億美元。A輪融資數(shù)占比最高(28%)。所涉及的技術(shù)，包括熱門(mén)的CAR-T、CAR-NKT等，也包括iPSC細(xì)胞療法。

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在亂象中前進(jìn)

行業(yè)前景一片欣欣向榮之際，亂象仍然在。

“比如一些自媒體，今天宣稱(chēng)‘干細(xì)胞把劉若英的膝關(guān)節(jié)治好了’，明天‘干細(xì)胞讓車(chē)王舒馬赫恢復(fù)意識(shí)’?！?步步先生說(shuō)。他指出，這種充滿(mǎn)“希望”的大肆宣傳，很可能導(dǎo)致虛假宣傳替代真正的科學(xué)。這些都可能會(huì)為今后干細(xì)胞從基礎(chǔ)向臨床轉(zhuǎn)化留下巨大隱患。

美國(guó)FDA也仍在與各種不規(guī)范的干細(xì)胞治療斗爭(zhēng)。

2018年，F(xiàn)DA又起訴了一家美國(guó)有影響力的干細(xì)胞公司，至少有4名患者在接受該公司提供的干細(xì)胞眼部注射后失明。2019年，F(xiàn)DA宣布已向20家相關(guān)醫(yī)院和企業(yè)發(fā)送了警告信，還發(fā)布公告，表示將繼續(xù)加大力度整頓干細(xì)胞治療市場(chǎng)。

如今，干細(xì)胞對(duì)人類(lèi)到底意味著什么？

北醫(yī)三院院長(zhǎng)喬杰近日在一個(gè)院企聯(lián)合研發(fā)中心的揭牌儀式上說(shuō)：

“對(duì)于干細(xì)胞來(lái)說(shuō)，未來(lái)有無(wú)限的生命力。但前提是做好基礎(chǔ)研究和臨床轉(zhuǎn)化，獲取真正的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)的對(duì)照研究，還需要嚴(yán)謹(jǐn)?shù)脑O(shè)計(jì)、嚴(yán)格的倫理審核，在實(shí)驗(yàn)過(guò)程中真正找到可能在未來(lái)提升治療有效性、安全性的方法，這將是一項(xiàng)長(zhǎng)期、持續(xù)的工作，只有堅(jiān)持下去才能產(chǎn)生具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)產(chǎn)品。”

干細(xì)胞相關(guān)研究的發(fā)展，再次向人類(lèi)展示了無(wú)數(shù)可能。但從“有潛力”、“有可能”，到真正適合臨床大規(guī)模使用，還有非常漫長(zhǎng)的路要走。這需要按現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的規(guī)則來(lái)驗(yàn)證——基于實(shí)驗(yàn)和可重復(fù)。

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