擴(kuò)增臍帶血治療成人血癌產(chǎn)品有望加快上市
2019-01-22
近期，總部位于耶路撒冷的以色列生物技術(shù)企業(yè)Gamida Cell的創(chuàng)新細(xì)胞移植方法NiCord又有了新進(jìn)展，來自11個(gè)臨床試驗(yàn)點(diǎn)開展的NiCord I/II期臨床研究表明，體外擴(kuò)增的臍帶血可用于成人造血干細(xì)胞移植，且患者血細(xì)胞恢復(fù)更快。這項(xiàng)由杜克癌癥研究所研究員Mitchell Horwitz教授主持的研究成果已在《臨床腫瘤學(xué)雜志》在線發(fā)表，將推動(dòng)臍帶血用于成年血癌患者治療領(lǐng)域的發(fā)展。
NiCord是運(yùn)用Gamida Cell獨(dú)創(chuàng)的NAM技術(shù)平臺將臍帶血中的細(xì)胞在體外培養(yǎng)增殖獲得的細(xì)胞移植物，這種移植物含有豐富的干細(xì)胞、祖細(xì)胞和調(diào)節(jié)免疫功能的髓樣樹突出狀細(xì)胞。Gamida Cell獨(dú)創(chuàng)的NAM技術(shù)平臺利用在細(xì)胞培養(yǎng)液中加入煙酰胺來保持這些細(xì)胞在體外培養(yǎng)時(shí)不會丟失原來的生理功能，使它們在植入患者體內(nèi)后更好地發(fā)揮作用，可以代替骨髓移植來治療那些患有高風(fēng)險(xiǎn)血癌，又找不到與自己匹配的捐獻(xiàn)者的患者。
Mitchell Horwitz教授表示：“研究證明，每一份Nicord產(chǎn)品都可以安全地交付給世界各地的患者?！?/span>
在研究中，Mitchell Horwitz及其同事分析了36名接受過NiCord臍帶血移植的成人血癌患者的結(jié)果。該組與國際血液和骨髓移植研究中心數(shù)據(jù)庫中列出的一組曾接受普通臍帶血移植的患者進(jìn)行比較。
研究人員報(bào)告說，94％接受研究產(chǎn)品的患者在六周內(nèi)成功植入。
接受研究產(chǎn)品的患者血細(xì)胞恢復(fù)發(fā)生得更早，這是一個(gè)提高患者抵抗感染能力的重要里程碑。接受NiCord治療的患者中性粒細(xì)胞恢復(fù)中位時(shí)間為11.5天，血小板恢復(fù)中位時(shí)間為34天。而接受普通臍帶血移植的患者中性粒細(xì)胞恢復(fù)中位時(shí)間為21天，血小板恢復(fù)中位時(shí)間為46天。
“與標(biāo)準(zhǔn)的臍帶血移植相比，恢復(fù)時(shí)間的縮短意味著移植手術(shù)安全性的顯著改善。患者的血細(xì)胞數(shù)量很少時(shí)，最容易受到感染，所以將這個(gè)時(shí)間減少到11.5天，無疑縮短了患者脆弱期的治療風(fēng)險(xiǎn)?！盡itchell Horwitz說。目前，NiCord已啟動(dòng)了規(guī)模更大的III期試驗(yàn)，如果成功，Gamida Cell計(jì)劃尋求美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)NiCord上市。
此前，NiCord獲得了FDA和歐洲藥品管理局的孤兒藥指定，還被FDA授予突破性療法認(rèn)定，預(yù)示著該藥物較高的上市可能性以及各種利好政策的接踵而至。美國FDA自實(shí)施“突破性療法”認(rèn)定政策至今，已有眾多新藥從中獲益，該政策的實(shí)施加速了美國FDA對具有一定“特殊條件”的研究中的藥物上市。突破性療法認(rèn)定將幫助NiCord在開發(fā)過程中獲得更多FDA的指導(dǎo)，從而加快產(chǎn)品的研發(fā)速度，早日上市。
