FDA批準(zhǔn)臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞新藥研究申請(qǐng)

隨著越來越多美國兒童感染新冠病毒，美國專家發(fā)現(xiàn)，這個(gè)群體感染后的癥狀與成人不同，或會(huì)出現(xiàn)罕見的“多系統(tǒng)炎癥綜合征”。

據(jù)美國有線電視新聞網(wǎng)（CNN）報(bào)道稱，波士頓兒童醫(yī)院的重癥監(jiān)護(hù)專家杰弗里·伯恩斯（Jeffrey Burns）醫(yī)生表示，兒童感染新冠病毒后或會(huì)患上"多系統(tǒng)炎癥綜合征"，但這種疾病并非由病毒直接引起，“一個(gè)主要的假設(shè)是，這是由患者的過度免疫反應(yīng)造成的?！?/span>

“多系統(tǒng)炎癥綜合征的癥狀包括持續(xù)發(fā)燒，血管發(fā)炎和腎臟或心臟等器官功能不佳?！甭迳即壩鬟_(dá)賽奈醫(yī)療中心的兒科傳染病專家莫西·阿迪蒂（Moshe Arditi）醫(yī)生說，兒童可能還會(huì)出現(xiàn)例如眼睛發(fā)紅，舌頭呈鮮紅色和嘴唇破裂等血管發(fā)炎跡象。

截至9月3日，兒童確診病例已占美國全部確診病例的9.8%，在阿拉斯加、明尼蘇達(dá)、田納西、南卡羅來納、新墨西哥和懷俄明等州，兒童總病例占比更是高達(dá)15%以上。因感染新冠病毒，目前美國42個(gè)州至少有792名兒童被診斷患上了兒童多系統(tǒng)炎癥綜合征，其中已造成16位兒童死亡。

為此，美國庫拉（Cura）基金會(huì)、馬庫斯（Marcus）基金會(huì)、善福德健康（Sanford Health）和細(xì)胞治療聯(lián)盟（Alliance for Cell Therapy Now）已達(dá)成合作，共同支持一項(xiàng)臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療兒童多系統(tǒng)炎癥綜合征（MIS-C）的臨床試驗(yàn)。

這項(xiàng)試驗(yàn)將由杜克大學(xué)的Joanne Kurtzbe開展

Kurtzbe博士是兒科血液腫瘤、兒童血液的專家，臍帶血儲(chǔ)存和移植領(lǐng)域的先驅(qū)，曾率先使用臍帶血干細(xì)胞作為造血干細(xì)胞的替代干細(xì)胞來源。過去二十年里，她在杜克大學(xué)建立了一個(gè)國際知名的兒科移植計(jì)劃，該計(jì)劃為患有癌癥、血液疾病、免疫缺陷、血紅蛋白病和遺傳性代謝疾病的兒童提供細(xì)胞治療。

博士表示，臨床試驗(yàn)的目的是確定輸注臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞是否安全，能否抑制炎癥反應(yīng)，對(duì)癥狀進(jìn)程和持續(xù)時(shí)間是否產(chǎn)生積極影響以及對(duì)這種危及生命的綜合征能否產(chǎn)生長期影響。

臍帶是連接胎兒和母親的紐帶，在分娩后就成了廢棄物。1991年，英國貝爾法斯特女王大學(xué)（Queen's University Belfast）的一個(gè)實(shí)驗(yàn)室從臍帶華通氏膠中通過組織塊培養(yǎng)的方法，培養(yǎng)出間充質(zhì)干細(xì)胞。

臍帶來源的間充質(zhì)干細(xì)胞具有取材方便、無倫理爭議、低免疫原性、生物學(xué)性能穩(wěn)定等諸多優(yōu)勢(shì)，因而在再生醫(yī)學(xué)和組織工程領(lǐng)域得到了廣泛的研究與應(yīng)用。

“臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞將在杜克大學(xué)的羅伯遜GMP細(xì)胞制造實(shí)驗(yàn)室制備。美國食品和藥物管理局（FDA）已經(jīng)批準(zhǔn)了新藥物（IND）的研究申請(qǐng)，包括杜克大學(xué)、亞特蘭大兒童保健中心、紐約醫(yī)學(xué)院在內(nèi)的多個(gè)地點(diǎn)已經(jīng)開展試點(diǎn)研究?！盞urtzberg博士介紹說。

據(jù)媒體綜合報(bào)道，全球許多國家正在嘗試使用干細(xì)胞治療新冠病毒相關(guān)并發(fā)癥。

英國貝爾法斯特女王大學(xué)的研究人員正在領(lǐng)導(dǎo)一項(xiàng)全英國范圍的臨床試驗(yàn)，采用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞來治療新冠病毒肺炎引發(fā)的急性呼吸衰竭。實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ惋@示，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞可以減少炎癥，抗感染和修復(fù)肺組織損傷。

美國生物技術(shù)公司OTC PINK:PRED宣布，已向FDA提交了緊急使用授權(quán)（EUA）申請(qǐng)，要求立即使用來源于臍帶組織的間充質(zhì)干細(xì)胞治療新冠病毒肺炎引發(fā)的急性呼吸窘迫綜合征。

《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表的數(shù)據(jù)顯示，在細(xì)胞治療領(lǐng)域，新生兒圍產(chǎn)組織細(xì)胞正漸漸成為抗新冠病毒的重要力量，尤其是基于圍產(chǎn)組織來源間充質(zhì)干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)，占據(jù)了所有間充質(zhì)干細(xì)胞治療新冠肺炎臨床試驗(yàn)的半壁江山。

博士試驗(yàn)的資助方，庫拉基金會(huì)主席羅賓·史密斯博士說：“我們希望這僅僅是我們支持發(fā)展細(xì)胞療法以治療兒童新冠病毒相關(guān)多系統(tǒng)炎癥綜合征能力的開始。隨著全國學(xué)生重返課堂教學(xué)，現(xiàn)在比以往任何時(shí)候都更重要的是，確保我們擁有潛在的治療方案，能夠幫助到患有這種嚴(yán)重疾病的兒童?！?/span>